Emicizumab: Bước đột phá trong điều trị Hemophilia A

Trong năm 2021-2022, nhờ nguồn thuốc viện trợ của Liên đoàn Hemophilia Thế giới, những bệnh nhân đầu tiên tại Viện Huyết học – Truyền máu TW và cũng là tại Việt Nam đã được điều trị dự phòng miễn phí bằng Emicizumab. Đây loại thuốc mới có hiệu quả mang tính đột phá trong điều trị dự phòng chảy máu ở bệnh nhân hemophilia A, đặc biệt là đối với bệnh nhân có chất ức chế.

“Như chưa từng bị hemophilia…”

Từ khi còn rất nhỏ, anh Bùi Văn Thuận đã phải sống chung với bệnh máu khó đông. Năm 2018, anh không may bị gãy xương đùi. Tại vị trí xương gãy bị tụ máu, hình thành khối u giả làm tiêu xương không thể nối liền được. Anh Thuận phải chấp nhận vĩnh viễn mất đi một chân ở tuổi 24.

Sau ca phẫu thuật cắt chân, máu từ vết thương chảy không ngừng khiến sự sống của anh như ngàn cân treo sợi tóc. Anh còn xuất hiện chất ức chế yếu tố VIII (bị kháng thuốc) nên việc điều trị càng khó khăn, tốn kém hơn. Anh không thể cầm máu bằng yếu tố VIII thông thường mà phải sử dụng các yếu tố đông máu khác như: yếu tố VIIa tái tổ hợp, APCC với chi phí rất cao. Các bác sĩ, điều dưỡng tại Trung tâm Hemophilia đã chạy đua với thời gian, tìm mọi phương án để cầm máu cho anh.

Vượt qua thời khắc sinh tử, vượt qua nỗi bi quan, chán nản khi vĩnh viễn mất đi một phần cơ thể, anh Bùi Văn Thuận đã dần tìm lại được niềm tin và hy vọng. Đặc biệt là trong năm 2021, anh là một trong những bệnh nhân hemophilia A có chất ức chế đầu tiên được điều trị dự phòng chảy máu bằng Emicizumab: “Từ khi tiêm Emicizumab, em đã không còn chảy máu. Sau khi em ngừng tiêm từ tháng 10/2021 thì đến tháng 3/2022, sau 6 tháng em mới phải đi viện. Em cảm thấy mình như đã khỏi bệnh hemophilia. Nếu như có thuốc Emicizumab sớm hơn thì có lẽ em đã không mất đi cái chân của mình…”.

Cũng là một bệnh nhân hemophilia A bị kháng thuốc, suốt hơn 20 năm qua, anh Nguyễn Văn N. vẫn luôn cố gắng vượt qua những cơn đau. Khi còn đi học, có những học kỳ anh phải nghỉ từ 20 – 30 buổi học do chảy máu và đau đớn triền miên. Anh cũng từng nuôi dưỡng ước mơ vào Đại học, đi đến những vùng đất mới để thử thách bản thân.

Song anh chỉ có thể học đến Cao đẳng và đi làm ở một công ty gần nhà. Thế nhưng, có tháng anh chỉ đi làm được nửa tháng, nửa tháng còn lại phải đi viện và chờ cơ khớp hồi phục, kiên trì tập luyện mới đi lại được. Rất nhiều lần, anh chấp nhận dùng thuốc giảm đau để không phải nghỉ làm quá nhiều.

Cách đây 2 năm, anh bị chảy máu khớp háng và đau đến mức thức trắng suốt nhiều đêm. Gần 2 tháng trời, anh chỉ biết ngồi trên giường không di chuyển được. Căn bệnh máu khó đông đã lấy đi rất nhiều cơ hội học tập, phát triển bản thân và cả những khát vọng thanh xuân của chàng trai ấy.

Khi được điều trị dự phòng bằng Emicizumab tại Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học – Truyền máu TW, gần một năm qua, anh không cần dùng tới thuốc giảm đau, không phải nằm viện và nỗ lực tập luyện để đi lại được gần như bình thường.

Anh xúc động chia sẻ: “Em rất biết ơn Liên đoàn Hemophilia Thế giới, Ban lãnh đạo Viện, TS. Nguyễn Thị Mai và các điều dưỡng Trung tâm Hemophilia đã giúp em được một lần trải nghiệm dùng thuốc Emicizumab.

Em rất trân trọng khoảng thời gian này, mặc dù đó là khoảng thời gian ngắn nhưng em được sống thoải mái như chưa từng bị hemophilia, được nuôi dưỡng những ước mơ, mong ước của tuổi trẻ. Em rất mong Liên đoàn Hemophilia Thế giới sẽ giúp bệnh nhân chúng em nhiều hơn nữa”.

Giảm trên 90% chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia

Trong 2 năm qua, Liên đoàn Hemophilia Thế giới đã viện trợ cho bệnh nhân Hemophilia điều trị tại Viện Huyết học – Truyền máu TW trên 10.000 lọ thuốc Emicizumab. Emicizumab là một loại thuốc mới, được kỳ vọng sẽ đem đến “cuộc cách mạng” trong điều trị hemophilia A.  Để được tiếp nhận nguồn thuốc này, Viện Huyết học – Truyền máu TW đã cử các cán bộ y tế có kinh nghiệm về điều trị hemophilia và quản lý thuốc đi tập huấn do Liên đoàn tổ chức tại Dubai năm 2019 và tích cực thực hiện các thủ tục tiếp nhận thuốc trong nhiều tháng liền.

Các bác sĩ tại Trung tâm Hemophilia của Viện cũng đã xây dựng quy trình quản lý, điều trị dự phòng Emicizumab, xây dựng tiêu chuẩn bệnh nhân điều trị bằng Emicizumab từ nguồn thuốc viện trợ, trong đó ưu tiên cho bệnh nhân Hemophilia A có chất ức chế, đồng thời nghiên cứu, đánh giá, báo cáo chi tiết hiệu quả sử dụng thuốc viện trợ với Liên đoàn Hemophilia Thế giới.

TS.BS. Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia cho biết: “Qua kết quả đánh giá ở trên 60 bệnh nhân hemophilia A tại Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học – Truyền máu TW năm 2021 cho thấy: Điều trị dự phòng bằng Emicizumab giúp giảm trên 96% chảy máu ở bệnh nhân có chất ức chế và giảm 92% chảy máu ở bệnh nhân không có chất ức chế. Việc điều trị bằng Emicizumab đã đem đến những bước đột phá, có thể làm thay đổi cơ bản cuộc sống của người bệnh hemophilia A, nhất là bệnh nhân hemophilia A có chất ức chế. Hơn nữa Emicizumab là thuốc tiêm dưới da nên sẽ rất thích hợp đối với các trường hợp khó lấy ven như các cháu bệnh nhi.

Emicizumab là thuốc tiêm dưới da nên sẽ rất thích hợp đối với các trường hợp khó lấy ven

Thay mặt người bệnh, tôi xin gửi lời cảm ơn tới Liên đoàn Hemophilia Thế giới đã quan tâm, viện trợ lượng thuốc quý giá này cho người bệnh tại Viện Huyết học – Truyền máu TW và hy vọng Liên đoàn sẽ tiếp tục quan tâm, hỗ trợ công tác điều trị hemophilia tại Việt Nam”.

Trương Hằng, ảnh: Công Thắng